เครื่องมือแก้ไขยีนหลายชนิด

ความสามารถในการแก้ไขยีนในสิ่งมีชีวิตให้โอกาสในการรักษาโรคที่สืบทอดมามากมาย อย่างไรก็ตามเครื่องมือแก้ไขยีนหลายชนิดไม่สามารถกำหนดเป้าหมายพื้นที่สำคัญของ DNA ได้และการสร้างเทคโนโลยีดังกล่าวนั้นทำได้ยากเนื่องจากเนื้อเยื่อที่มีชีวิตมีเซลล์หลายประเภทเพื่อแก้ไขจีโนมของเมาส์ทำให้ทีมสามารถกำหนดเป้าหมายการกลายพันธุ์และเซลล์ชนิดต่างๆ

เทคโนโลยีการแก้ไขจีโนมใหม่ที่อธิบายไว้ในการวิจัยเซลล์ สามารถขยายเพื่อใช้ในสภาพการกลายพันธุ์ของยีนที่หลากหลายเช่นโรคฮันติงตันและโรคแก่ก่อนวัยอันหายากโพรเกเรียเครื่องมืออันทรงพลังสำหรับการแก้ไขจีโนมมันสามารถพิสูจน์ได้ว่าเป็นเครื่องมือในการพัฒนากลยุทธ์ที่มีประสิทธิภาพสำหรับการเปลี่ยนยีนเป้าหมายในการกลายพันธุ์หลายประเภทและเปิดประตูสำหรับการใช้เครื่องมือแก้ไขจีโนมเพื่อรักษาโรคทางพันธุกรรมที่หลากหลาย